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《Cell》发表模式所参与完成世界首只基因敲除猴
2014-02-11     

             南京大学模式动物研究所继利用CRISPR/Cas9系统成功得到世界首只基因敲除小鼠之后,继续改进该系统,参与南京医科大学,云南省灵长类生物医药研究重点实验室联合项目,获得世界首只基因敲除猴。该成果“Generation of Gene-Modified Cynomolgus Monkey via Cas9/RNA-Mediated Gene Targeting in One-Cell Embryos”在线发表于《Cell》。模式所研究团队为共同第一和通讯作者。

      《Nature》杂志刊登焦点报导(Helen Shen):“CRISPR技术的引领者之一,麻省理工学院张峰表示这很重要,证明该系统有效。日本庆应义塾大学干细胞生物学家 Hideyuki Okano 解释医学研究需要非人类灵长类动物模型,以复制人类的神经精神疾病。相反,世界知名遗传学家,麻省理工Whitehead研究所Rudolf Jaenisch(世界首只转基因鼠构建者之一)则表示该成果理论意义有限,将更关注于其引发的相关科学发现”

Science》杂志报导(Elizabeth Pennisi):“匹兹堡大学生殖学家Gerald Schatten表明该成果对在人类胚胎期的遗传缺陷修复有启示。麻省理工McGovern研究所Robert Desimone认为尽管离人体应用仍有距离,但此工作仍然可圈可点。威斯康辛国立灵长类研究所Thaddeus Golos表示该成果提供一种潜在的研究资源,可能启动新一轮的神经退行性疾病的研究与资助热潮”

       CRISPR/Cas系统是细菌进化形成的免疫防御机制,以抵御病毒和DNA的入侵。改造此系统,用于基因组改造,无需胚胎干细胞,直接受精卵注射,可实现基因精确定点插入。时间约为传统方法的十分之一,材料成本也大大下降。该基因敲除猴使用198个受精卵,经CRISPR/Cas改造得到83个胚胎,转孕于23只母猴,最终两只双胞胎出生,四只在孕。三个设计靶向基因中的两个,PPAR-γRAG-1得以敲除。


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